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Células madre para los 'niños de cristal'

10 de julio de 2015

El Hospital Universitario de Cruces (Barakaldo) inició en 2014 un ensayo clínico con células madre mesenquimales, que puede ser la primera terapia avanzada para lograr acabar con la osteogénesis imperfecta (OI) o «enfermedad de los huesos de cristal».

El ensayo TERCELOI (Terapia celular basada en células madre mesenquimales aplicada a pacientes con osteogénesis imperfecta) tiene como objetivo demostrar la eficacia de administrar células madre embrionarias en niños, siempre que sean compatibles, para así lograr acabar con la enfermedad.

Las células madre se pueden obtener de distintos tejidos del paciente, como es el cordón umbilical, se expanden in vitro y tienen una gran capacidad para migrar hacia los tejidos dañados.

El primer ensayo clínico basado en ellas se realizó hace más de 15 años con células madre de médula ósea. Desde entonces es un método que se ha utilizado en centenares de pacientes sin haber producido ningún efecto adverso y resultaron un éxito. Sin embargo, conllevaban el riesgo de los efectos adversos que el trasplante de médula ósea puede producir.

En esta línea, se han realizado varios experimentos de terapia celular basada en la infusión de células madre en roedores con la enfermedad, lo cual ha mostrado resultados muy prometedores en cuanto al aumento de la densidad ósea y ha disminuido el número de fracturas en los huesos.

Este hospital español ha propuesto que niños de entre 6 meses y 12 años con OI puedan beneficiarse de la terapia celular alogénica, es decir, células de otra persona, basada en las células madre de un donante histocompatible (un hermano), sin tener que someterse a ningún tratamiento inmunosupresor.

Se prevé la finalización de este ensayo clínico para 2018.

Fuente: El Mundo

Ensayo clínico con células madre

La «enfermedad de huesos de cristal» es una enfermedad genética que debilita los huesos y hace que se rompan con facilidad sin ningún motivo aparente. Otros síntomas son músculos débiles, dientes quebradizos y sordera.

La osteogénesis imperfecta está presente al nacer. Quienes la padecen tienen menos colágeno de lo normal o de menor calidad y como ésta es una proteína importante en la estructura de los huesos, causa una fragilidad y debilidad poco usual en ellos. El diagnóstico se puede realizar antes del parto. Una persona con esta enfermedad tiene un 50% de probabilidades de transmitirla a sus hijos aunque existen casos en los que el gen afectado aparece por sí solo. Afortunadamente, solamente un 0,008% de la población mundial está afectada, un total de 2.700 personas en España.

Hasta la fecha no existe un tratamiento curativo, los pacientes se someten a tratamientos rehabilitadores para fortalecer, corregir y prevenir malformaciones óseas.

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