25 años del primer trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical

Gluckman

El pasado domingo, 6 de octubre, se cumplían 25 años del primer trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical, que se realizó en París (Francia), bajo la dirección de la doctora Eliane Gluckman, para tratar a un niño con Anemia de Fanconi, una anemia aplásica rara. Este niño tenía una hermana HLA idéntica, de la que recibió el trasplante y, tras 25 años, se encuentra en perfecto estado.

Actualmente se conservan en el mundo más de 600.000 unidades de sangre del cordón umbilical (SCU), y ya se han llevado a cabo más de 30.000 trasplantes. A diferencia de los de médula ósea, este tipo de trasplantes no requieren donante HLA idéntico por lo que resulta más fácil encontrar un donante.

De los más de 30.000 trasplantes llevados a cabo, las indicaciones principales fueron leucemias (32%), trastornos de células plasmáticas (57%), tumores sólidos (5%), y trastornos no malignos (6%), además de neoplasias linfoides, linfoma no Hodgkin o linfoma de Hodgkin.

Por su parte, las células madre del tejido del cordón umbilical, o mesenquimales, se utilizan en estudios clínicos en terapia celular y medicina regenerativa. En un principio se pensó que el cordón umbilical era un mero sostén de los vasos sanguíneos que transportan la sangre del cordón umbilical. Sin embargo, los científicos demostraron que el tejido existente entre la piel y los vasos, llamado gelatina de Wharton, es una de las fuentes más ricas en células madre mesenquimales (MSC). Las células mesenquimales tienen el potencial y capacidad de diferenciarse células del hueso, cartílago, grasa, músculo, etc., y por eso se estudia su uso en la reparación de estos tejidos.

Algunos años más tarde la misma doctora demostró que la tasa de supervivencia después de un trasplante de SCU era 34 puntos superior si los progenitores hematopoyéticos (células madre) provenían de un hermano compatible (trasplante alogénico emparentado) que de un donante no emparentado (ver cuadro ampliando pinchando sobre ella). Con ese fin, la de proporcionar a las familias la posibilidad de conservar la sangre de cordón umbilical para uso alogénico familiar se constituyó VidaCord http://www.vidacord.es/multimedia/presentacion/presentacion-de-vidacord.

Células madre del cordón umbilical y el Alzheimer

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El 21 de septiembre se celebró el día mundial del Alzheimer. Desde hace una década se están realizando numerosos estudios utilizando sangre de cordón umbilical en modelos de animales (ratones) con Alzheimer, con resultados prometedores.

Asimismo desde el año 2011, en Corea del Sur, se está llevando a cabo un ensayo clínico fase 1 donde se utilizan células mesenquimales derivadas de la sangre de cordón umbilical (NEUROSTEM-AD) en personas afectas de Alzheimer, el cual está previsto que finalice este año.

El objetivo primario de dicho ensayo clínico es evaluar la seguridad de dichas células y evaluar la máxima dosis tolerada. El objetivo secundario es investigar la eficacia de estas células en pacientes con demencia tipo Alzheimer.

El diseño del estudio presenta un grupo de pacientes con Alzheimer a los cuales se les inyecta una dosis única de células mediante neurocirugía (directamente en el cerebro) y un grupo control de pacientes de características demográficas similares y con otro tipo de demencia, los cuales seguirán con su terapia habitual y no recibirán terapia celular.

Los pacientes son seguidos durante 12 semanas post inyección para evaluar la seguridad y la evolución del Alzheimer. Posteriormente los pacientes serán evaluados hasta el mes 24 post tratamiento.

La hipótesis planteada por este grupo de investigadores es que el tratamiento de estos pacientes con células mesenquimales derivadas de la SCU intracerebral es seguro y efectivo.

Células madre de sangre de cordón umbilical y autismo

autismo

El año pasado fue aprobado el primer ensayo clínico por la FDA de los EEUU en el cual se va a evaluar el uso de las células madre autólogas de la SCU en ciertos pacientes con autismo. Es una colaboración entre el Instituto Sutter de Neurociencias de Sacramento (California) y Cord Blood Registry, el banco de SCU privado más grande de EEUU y probablemente del mundo (tienen más de medio millón de unidades almacenadas). También participará el Instituto para la investigación Médica Sutter.
Se trata de un estudio controlado con placebo y el objetivo es evaluar la capacidad de estas células para ayudar a mejorar el lenguaje y comportamiento de estos niños. No todos los niños con autismo pueden formar parte de este ensayo clínico, sólo aquéllos que no tengan una causa obvia de la enfermedad, tales como síndromes genéticos conocidos o lesiones cerebrales. Se van a reclutar 30 niños entre los 2 y 7 años de edad, los cuales cumplan los criterios de inclusión. Éstos recibirán dos inyecciones, una de las propias células madre de la SCU del niño y otra con placebo a lo largo de 13 meses (es un ensayo cruzado, de forma que todos los niños reciben células madre, aunque no se
sabe en qué momento). Por tanto, es un estudio ciego tanto para los investigadores como para los pacientes.
La justificación para llevar a cabo este ensayo clínico reside en la relación existente entre el sistema inmunológico y el sistema nervioso central. Según el investigador principal, el Dr. Chez, hay pruebas de que algunos niños con autismo tienen un sistema inmune disfuncional que  puede retrasar el desarrollo del sistema nervioso. Las células madre de la SCU pueden modular o reparar el sistema inmunológico de estos pacientes, teniendo como base teórica los trasplantes de progenitores hematopoyéticos, donde se reconstruye la médula ósea y el sistema inmunológico a partir de las células madre.
Más información pinchando aquí (en inglés)