La sangre del cordón umbilical trata enfermedades genéticas raras

Las enfermedades raras (ER) son aquellas que se dan en menos de cinco casos por cada 10.000 personas. Suelen ser congénitas y tener origen genético. Normalmente aparecen en la primera infancia y presentan una elevada mortalidad.

Aunque tengan una baja prevalencia, muchas personas las padecen, ya que existen unas 7.000 enfermedades raras diferentes, que aquejan aproximadamente al 7% de la población mundial y a unos tres millones de personas en España.

Debido a la gran variedad de ER y a su baja preponderancia, las investigaciones son escasas y muchas de las afecciones no cuentan con tratamientos específicos, no obstante, una de las innovaciones terapéuticas más prometedoras es la de las terapias génicas. Este tipo de tratamiento se basa en la introducción de material genético en las células para modificar o restituir una función celular incorrecta o inexistente.

Sangre de cordón: fuente segura de células madre

Una forma sencilla y accesible de obtener el material genético es extraerlo de la sangre de cordón umbilical. Administrar este material genético a los pacientes de ER es un tratamiento seguro y eficaz; así lo acaba de demostrar un ensayo realizado por el UPMC Children’s Hospital of Pittsburgh.

En el ensayo han participado 44 niños que padecen trastornos genéticos no cancerosos,  como la anemia falciforme, enfermedad de Krabbe, leucodistrofia metacromática (MLD) talasemia, síndrome de Hunter y diversas inmunodeficiencias. Son enfermedades raras por su baja prevalencia, pero no son malignas. La mayoría tiene origen metabólico y ya habían sido estudiadas previamente, pero este es el primer ensayo clínico con sangre de cordón umbilical que reúne una cantidad tan alta de pacientes.

Tal y como se explica en el ensayo “los participantes recibieron inyecciones intravenosas de sangre de cordón almacenada, que fue donada de los cordones umbilicales y placentas de bebés sanos justo después del nacimiento y congelada hasta que se necesitó.

Para hacer espacio en su médula ósea para que las células madre del donante se arraiguen y evitar que sean rechazadas, los participantes del estudio recibieron una dosis baja de quimioterapia y medicamentos inmunosupresores en una secuencia cuidadosa. Una vez que las células se integraron en los cuerpos de los pacientes, estos medicamentos se redujeron gradualmente. Para reactivar el sistema inmunológico, los investigadores reservaron una pequeña fracción de la sangre del cordón umbilical y se la dieron a los participantes unas semanas después de la infusión inicial.

Un año después del tratamiento los niveles de enzimas de todos ellos habían vuelto a la normalidad y el deterioro neurológico se había detenido. Tres años después de la terapia, aquellos que padecían leucodistrofia sintomática habían aumentado su tasa de supervivencia desde 60% al 90%.

Según  Paul Szabolcs, MD , jefe de  Trasplantes de Médula ósea y Terapias Celulares en el UPMC Children’s Hospital:  “diseñamos un enfoque que ahora ha demostrado ser eficaz para al menos 20 enfermedades. Y creemos que podría ser eficaz para muchos, muchos más «.

Un medicamento celular español reduce drásticamente la mortalidad de los pacientes críticos por COVID-19

La insuficiencia respiratoria hipóxica aparece en el 4-19% de pacientes con COVID-19, especialmente en aquellos que presentan factores de riesgo como edad avanzada,  sexo masculino, diabetes, cáncer o un estado de inmunosupresión. Los principales paliativos para el distrés respiratorio agudo son la oxigenoterapia y la ventilación mecánica (invasiva y no invasiva)

De los pacientes en situación crítica, con ventilación mecánica invasiva, el 85% acaba falleciendo. Precisamente, son este tipo de enfermos quienes han sido objeto de estudio del proyecto BALMYS-19, coliderado por los científicos Bernat Soria y Damián García-Olmo.

Esperanzadores resultados

Los resultados iniciales del proyecto, publicados en la revista EClinicalMedicine Lancet, demuestran que la administración de un medicamento elaborado con células madre, reduce la mortalidad de los pacientes críticos desde el 85% al 15%.

En el transcurso de la prueba inicial, fueron tratados 13 enfermos de coronavirus que no habían respondido a otros tratamientos, se encontraban en una fase crítica de la enfermedad y permanecían intubados.

La terapia celular que se les aplicó está compuesta por células mesenquimales estromales alogénicas, que tienen facultades antiinflamatorias, regenerativas y reguladoras del sistema inmunitario. Esta clase de células, que pueden ser extraídas de la sangre del cordón umbilical, ya había dado pruebas de su efectividad en estudios anteriores, pero este es el más amplio publicado hasta la fecha.

Tras la administración del medicamento en los pacientes participantes, la mortalidad cayó hasta el 15%, descendió la inflamación, la coagulación y el daño tisular y la mayoría pudieron ser desintubados, cuando todavía estaban en la etapa de recogida de datos. Tras descartarse que pudiera reducir la presencia de linfocitos, se comprobó lo contrario, que aumentaba el porcentaje de linfocitos B (sintetizadores de los anticuerpos) y de linfocitos T (que se enfrentan directamente al virus)

Poco a poco, la ciencia va desgranando el enorme potencial y la versatilidad de las células madre para luchar contra diversas enfermedades. Guardando la sangre del cordón de vuestros hijos, ellos estarán preparados hacer frente a dolencias como leucemias, linfomas, enfermedades de la médula ósea… y estas son solo las primeras de una larga lista que va creciendo al mismo ritmo que los descubrimientos científicos.

¿Células madre efectivas contra el coronavirus? El Hospital Niño Jesús inicia un ensayo clínico para comprobarlo

El Hospital Niño Jesús inicia un ensayo clínico para comprobarlo

La comunidad científica internacional está volcada en la investigación contra el COVID- 19, tratando de abordar el problema desde enfoques numerosos y dispares. Uno de los más innovadores es el que ha planteado la posibilidad de utilizar las células mesenquimales, extraídas de tejido procedente de cordón umbilical.

El Hospital Niño Jesús de Madrid -en colaboración con otros tres centros hospitalarios madrileños y uno en el País Vasco- va a llevar a cabo un ensayo clínico, con 106 pacientes, para comprobar la seguridad y la efectividad de este tratamiento a la hora de reducir la mortalidad en adultos con afectación pulmonar grave causada por el coronavirus.

Su fundamento teórico parte de la idea de que las células madre mesenquimales podrían favorecer al sistema inmune gracias a su acción inmunomoduladora y disminuir la inflamación causada por el virus.

En este ensayo clínico Fase II, todos los participantes serán tratados siguiendo el protocolo habitual y, además, un grupo de ellos recibirá el fármaco formulado con las células mesenquimales.

Actualmente se están realizando unos 1.050 ensayos clínicos para combatir el COVID-19, pero únicamente 44 están probando terapias celulares. Uno de los que mayor repercusión ha tenido hasta el momento ha sido el del equipo internacional liderado por el doctor Kunlin Jin, investigador de la Universidad de North Texas, que está evaluando si las células madre podrían ser utilizadas para estimular el sistema inmunológico y evitar la neumonía provocada por el coronavirus.

Dentro de dicho ensayo, se inocularon células madre en el torrente sanguíneo de siete pacientes, gravemente enfermos, de Beijing.  Otros tres recibieron un placebo. De estos últimos, uno falleció, otro empeoró y el tercero adquirió un síndrome respiratorio agudo (SARS). Sin embargo, los siete que habían sido tratados con células madre, mejoraron y recibieron el alta en los siguientes 14 días.

Las perspectivas de estos ensayos clínicos son prometedoras y abren la puerta a futuros tratamientos capaces de hacer frente a la pandemia. Esta efectividad se sumaría a la ya demostrada ante más de 80 enfermedades hematológicas e inmunológicas, como las leucemias o los linfomas. Una correcta recogida, análisis y criopreservación de la sangre de cordón umbilical es imprescindible para la posible aplicación de las células madre en la lucha contra estas enfermedades.